Eerste resultaten gentherapie voor frontotemporale degeneratie zijn veelbelovend
21 mei 2024Voor het eerst werd een vorm van gentherapie getest bij patiënten met erfelijke frontotemporale degeneratie (FTD) als gevolg van een progranuline-mutatie. De initiële resultaten, gepubliceerd in het vakblad Nature Medicine, tonen aan dat de behandeling veilig is en erin slaagt om de verlaagde niveaus van het progranuline-eiwit bij deze hersenziekte te herstellen. Verdere klinische studies zullen nagaan of de behandeling ook een positief effect heeft op de evolutie van de klinische symptomen.Klik hier om het hele artikel te lezen...